داروهای یتیم داروهایی هستند که برای درمان بیماری های نادر استفاده می شوند. به آنها "یتیم" نیز می گویند. به نظر می رسد که اگر این بیماری نادر باشد، مواجهه با آن دشوار است.
یک پارادوکس در واقع در کار است. با وجود نادر بودن، در مجموع تعداد زیادی از بیماران با چنین تشخیصی وجود دارد. به عنوان مثال، در کشورهای اروپایی 30 میلیون نفر از آنها وجود دارد، یعنی تقریباً هر 15 نفر از یک بیماری یتیم رنج می برد. داروهای خاصی برای درمان آنها در نظر گرفته شده است.
ثبت داروهای یتیم
این داروها معمولاً از مسیر تولید و ثبت مشابه داروهای معمولی پیروی می کنند. اما مزایایی به آنها داده می شود که تولیدکنندگان را تشویق می کند تا در پیشرفت های خود سرمایه گذاری کنند.
مداخله دولت برای حمایت از تولید به روش‌های مختلفی انجام می‌شود: معافیت‌های مالیاتی و مشوق‌ها، دسترسی ساده‌تر به بازار داخلی، یارانه‌های توسعه، انحصار بازار گسترده.
کسی که وضعیت را اختصاص می دهد
وضعیت داروی یتیم اختصاص داده شدداروها توسط کمیته محصولات دارویی یتیم، آژانس دارویی اروپا. سپس توسط کمیسیون اروپا تایید شد. فقط پس از این گواهی ثبت نام صادر می شود.
نیازها
برای اینکه درخواست وضعیت یتیم تأیید شود، باید شرایط زیر را داشته باشد:
- باید برای تشخیص، درمان یا پیشگیری از یک بیماری تهدید کننده زندگی یا مزمن استفاده شود.
- این بیماری نباید بیش از 5 نفر از هر 10000 نفر را در اتحادیه اروپا تحت تأثیر قرار دهد یا بعید است که فروش یک محصول دارویی هزینه های لازم برای توسعه آن را پوشش دهد.
- هیچ روش مناسبی برای تشخیص، درمان یا پیشگیری از بیماری یا در صورت ایجاد داروی مورد نظر باید به بیماران مبتلا به چنین بیماری کمک کند.
در سطح قانون
در روسیه در پایان مارس 2010، لایحه "در مورد گردش داروها" تصویب شد که مقررات دولتی قیمت داروهایی را که ضروری و حیاتی تلقی می شوند، ارائه می کند. در عین حال در نسخه نهایی خبری از داروهای به اصطلاح یتیم نبود. چنین اصلاحیه ای پس از اولین تصحیح توسط دومای دولتی از قانون ناپدید شد.
به همین دلیل، ده ها بنیاد خیریه متحد شدنددر خطاب به رئیس جمهور روسیه. آنها خواستار قانونی شدن گردش داروهای یتیم و ساده سازی رژیم واردات و ثبت آنها در کشور شدند.
در نتیجه بیانیه رسمی در سایت وزارت بهداشت منتشر شد. بنابراین، روند واردات این گونه داروها ساده شده است. الان 5 روز بیشتر نیست.
مجوز واردات برای استفاده شخصی در قالب الکترونیکی با امضای دیجیتال صادر می شود. به همین دلیل، بیماران مناطق دورافتاده مجبور نخواهند بود از پایتخت دیدن کنند، در صف مطب بایستند تا مجوز بگیرند.
بیماری های یتیم
نمونه هایی از بیماری های یتیم عبارتند از:
- موکوپلی ساکاریدوز. بیماری ارثی به شکل شدید، که مربوط به اختلالات متابولیک است. در روسیه به طور متوسط سالانه حدود 15 نفر با این بیماری متولد می شوند.
- هموفیلی. یک آسیب شناسی ارثی که در آن کمبود یک عامل انعقاد خون تشخیص داده می شود که این روند را کند می کند. 8000 بیمار در روسیه ثبت شده است.
- کاندیدیازیس مخاطی مزمن. عامل بیماری قارچی از جنس کاندیدا است. معمولا در کودکان زیر 18 سال رخ می دهد.
علاوه بر این، این لیست شامل موکورمایکوز، زیگومایکوز، تیموما، سارکوم بدخیم بافت نرم، فیبروز کیستیک، هیپرپرولاکتینمی، سندرم رت، کولیت اولسراتیو معده، سندرم مجید، آنیریدیا است. اینها تنها آسیب شناسی های یتیم نیستند - فهرست آنها بسیار طولانی تر است.
فهرست داروهای محبوب
معروف ترین داروهای یتیم برای بیماری ها عبارتند از:
- "Soliris". ماده موثره اکولیزوماب است. این دارو یک سرکوب کننده سیستم ایمنی است. موارد مصرف - سندرم همولیتیک-اورمیک آتیپیک، و همچنین هموگلوبینوری شبانه حمله ای. موارد منع مصرف عبارتند از: حامل نایسریا مننژیتید، عفونت فعال، عدم واکسیناسیون، آسیب شناسی شدید کبد و کلیه.
- "Enplate". ماده اصلی فعال رومیپلوستیم است. این دارو برای پورپورای ترومبوسیتوپنی ایدیوپاتیک تجویز می شود.
- "الاپرازا". جزء اصلی idursulfase است. این دارو برای موکوپلی ساکاریدوز نوع 2 تجویز می شود.
- "Trucklear". ماده اصلی این دارو بوسنتان است. برای فشار خون ریوی استفاده می شود.
- "انبرل". این دارو حاوی اتانرسپت است. این برای آرتریت نوجوانان با شروع سیستمیک تجویز می شود.
- "بیایید ببینیم." ماده موثره گالسولفاز است. این ابزار برای موکوپلی ساکاریدوز نوع چهارم استفاده می شود.
- "Actemra". حاوی توسیلیزوماب این برای آرتریت نوجوانان با شروع سیستمیک تجویز می شود.
- "Revoleyd". ماده فعال الترومبوپاگ است. این ابزار برای پورپورای ترومبوسیتوپنی ایدیوپاتیک استفاده می شود.
- "آلدازوریم". ماده اصلی لارونیداز است. برای موکوپلی ساکاریدوز نوع 1 تجویز می شود.
- "ایلاریس". ماده فعال کاناکینوماب است. این دارو برای آرتریت نوجوانان با شروع سیستمیک استفاده می شود.
- "Privigen". خودماده فعال ایمونوگلوبولین انسانی است. این دارو برای پورپورای ترومبوسیتوپنیک ایدیوپاتیک تجویز می شود.
- "Replagal". ماده فعال آگالسیداز آلفا است. برای بیماری فابری تجویز می شود.
- "Exjade". ماده فعال دفراسیروکس است. این دارو برای کم خونی آپلاستیک نامشخص استفاده می شود.
- «اورفادین». ماده فعال Nitisinone است. برای تیروزینمی تجویز می شود.
- "Adempas". حاوی ریوسیگوات برای فشار خون ریوی تجویز می شود.
- "Opsumite". حاوی ماسیتنتان برای فشار خون ریوی استفاده می شود.
- "Revation". حاوی سیلدنافیل برای فشار خون ریوی تجویز می شود.
- "میوزیم". جزء اصلی آلگلوکوزیداز آلفا است. این دارو برای بیماری پومپ استفاده می شود.
- "حجاب". ماده فعال اصلی میگلوستات است. برای اسفنگولیپیدوز تجویز می شود.
- "ونتاویس". حاوی ایلوپروست برای فشار خون ریوی تجویز می شود.
- «فابازیم». حاوی آگالسیداز بتا برای اسفنگولیپیدوز تجویز می شود.
- "Volibris". ترکیب فعال آمبریزنتان است. برای فشار خون ریوی تجویز می شود.
- "ایلومدین". ماده موثره ایلوپروست است. این دارو برای فشار خون ریوی استفاده می شود.
این فهرست از داروهای یتیم محبوب‌ترین داروهایی است که برای بیماری‌ها تجویز می‌شوند.
موارد منع مصرف
مصرف داروها در چه زمانی ممنوع استافزایش حساسیت به ترکیب فعال دارو و همچنین در اشکال شدید آسیب شناسی کبد و کلیه. به کودکان فقط پس از اجازه پزشک داده می شود.
نتیجه گیری
بنابراین، فهرست داروهای یتیم، فهرستی از داروهایی است که برای بیماری ها از گروهی به همین نام تجویز می شود. چنین آسیب شناسی نادری در نظر گرفته می شود.
برای توسعه داروهای یتیم، مشوق هایی به شرکت ها ارائه می شود. ثبت نام همانند سایر داروها اما با تاییدیه اضافی کمیسیون مربوطه انجام می شود.
در مورد بیماران باید به خاطر داشت که فقط پزشک باید دارو تجویز کند. مصرف خودسرانه داروها توصیه نمی شود، زیرا ممکن است نتیجه دلخواه را به همراه نداشته باشد، بلکه فقط سیر بیماری را تشدید کند.
